国立研究開発法人国立神経・精神医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部

幹細胞移植治療

ヒトiPS細胞を用いた幹細胞移植治療と創薬研究

連絡先 :室長 鈴木友子 miyagoe△ncnp.go.jp
(お手数ですがE-mailを送る時△を@に直して下さい。)

我々の骨格筋には、筋衛星細胞(サテライトセル)という骨格筋組織特異的幹細胞が存在し、骨格筋が傷害を受けると活性化し、増殖し、融合し、筋線維へ成熟することで骨格筋が再生します。 ジストロフィンを欠損した骨格筋に正常な筋衛星細胞を移植するとジストロフィンの発現を回復し、骨格筋の再生に寄与することが示されていますが、移植治療に十分な数を確保することが容易ではありません。そこで我々はヒトiPS細胞を骨格筋の幹・前駆細胞に分化誘導して筋ジストロフィー筋へ移植する細胞移植治療法の研究を進めています。患者さんから採取した細胞からiPS細胞を樹立し、遺伝子変異を修復し、骨格筋幹細胞へ分化誘導することにより、移植に伴う免疫反応を回避することが可能だと考えられます。また、健常者由来のHLAタイプ別iPS細胞ストックを用いることで、移植までのプロセスを効率化し、コストや期間の面で患者さんの負担を軽減することができます。現在この両方の研究を進めています。
また、希な筋疾患患者の血液や皮膚細胞からiPS細胞を樹立し、骨格筋へ分化させることで、筋疾患モデルを構築して、病態研究や創薬研究を進めています。

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