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第38回 若手育成カンファレンス報告書

 2014年10月22日、第38回若手育成カンファレンスが開催され、TMC流動研究員の竹内芙実さんが研究報告を発表されました

「DMDに対するステロイド治療-日本の実態と傾向‐」
竹内芙実(TMC 臨床研究支援部)

 NCNPでは、全国のジストロフィン異常症患者の遺伝情報・臨床情報を登録・管理する神経筋疾患患者登録システム(Remudy)を運用しています。2013年このシステムのデータを活用することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の歩行機能維持におけるステロイド治療の有効性が国内で初めて示され、竹内さんはこの研究の一端を担いました。
 竹内さんは、近年、ステロイド治療の保険収載、診療ガイドラインの発刊がなされたことを受け、日本国内のDMDに対するステロイド治療の実態調査を実施し、その結果を報告されました。
 アンケートを送付した640人中275人から回答(回収率43%)がありました。欧米のガイドラインでは連日投与が推奨されているのに対し、隔日投与(61%)が最も汎用されていました。しかし治療開始年代別の検討では、近年、連日投与および用量の増加傾向が見られました。
 こうした動向には、治療エビデンスの蓄積、欧米のガイドライン発刊の影響も考えられると竹内さんは考察されました。また、諸外国でもステロイド治療の用法用量は多様で、最適なステロイド治療の探求が続けられている現状についても言及され、介入研究も含めた効果検証を日本でも行ってゆくことの必要性を竹内さんは述べられました。
 会場からは、日本でエビデンスを作るための今後の計画はあるのか、医療経済的な面は検討できているかなど、今後の研究への期待がこもった意見が出されました。

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