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重点的研究

NCNPは難治性・希少性疾患の克服に挑戦しています

理事長・総長 水澤 英洋
国立精神・神経医療研究センター
理事長・総長 水澤 英洋

NCNPにおける研究

 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター (NCNP) は精神疾患・神経疾患・筋疾患・発達障害を克服するために設立された国立高度専門医療研究センターです。
 精神疾患は、医療計画の中で対策が必要とされている5大疾病の1つで、例えばうつ病はもはや国民病とも言えますし、統合失調症なども多くの人々が苦しんでいる疾患です。また認知症などの神経疾患も非常に数が多く、その対策は現代社会の大きな課題です。いずれも発症機序の解明や治療薬の開発が進んでいますが、まだまだ克服にはほど遠いのが現状です。
 一方、筋疾患、例えば筋ジストロフィーは人口1億人以上の我が国において推定で約5000人、プリオン病に至っては約500人という非常にまれな疾患です。このような希少性の疾患は、病態の解明や治療のための新しい薬の開発がなかなか進まないという状況があります。大きな理由としては、患者さんが極めて少ないため、基礎研究者はもちろん臨床研究・治験を行う医療機関や医師も少ないことです。NCNPでは、これらの希少難病からよく見かける精神・神経疾患までを対象として多くの取り組みを行っており、本ページでは治験・臨床研究を含めた様々な活動について紹介して参ります。

NCNPでは、1978年以来35年以上にわたり筋病理診断サービスを提供しています。国内の筋病理診断の7割以上が当センターで行われており、これまでに診断した件数は15,000例を超えています。検査後の検体は筋レポジトリーとして大切に保存され(左写真)、世界有数の規模を誇っています。

NCNPにおける橋渡し研究について
(エクソン・スキップ治療法の開発)

 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)は、筋肉が徐々に衰えていく、遺伝性の難病です。NCNPでは、画期的な治療法として期待されている「エクソン・スキップ治療」の効果と安全性を、筋ジストロフィー犬やマウスを用いて実証してきました(下図参照)。これらの成果を受けて、国産初のアンチセンス核酸医薬品であるDMDに対するエクソン53スキップ薬(NS-065/NCNP-01)の開発を日本新薬株式会社と共に行ってきましたが、NCNPは、早期探索的臨床試験(第Ⅰ相)において、本薬の治療効果を予測するジストロフィンタンパク質の発現確認に成功しました。これを受けて、共同開発先である日本新薬株式会社は先駆け審査指定制度にNS-065/NCNP-01を申請し、厚生労働省は、2015年10月27日、50品目もの申請があった中、本薬を含めた6品目についてその対象に初指定し、開発の促進を支援する方針を明らかにしています。
 こうした経緯の下、日本新薬株式会社は本治験薬の開発を進めることを決定し、この度2016年2月2日に第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を開始することを公表しました。このような取り組みの下、本薬の開発はさらに加速することが期待されます。

【図:NCNPにおける橋渡し研究について(エクソン・スキップ治療法の開発)】

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神経研究所: 基盤的研究成果を世界に発信

筋ジス犬を対象にしたエクソン6/8スキップの効果と安全性検証

  • ジストロフィンの発現
  • 運動機能の維持
  • 血清CK値の低下
  • 明らかな毒性なし
  • 修飾アンチセンス核酸による導入効率向上

(Ann Neurol. 2009) (Nucleic Acid Ther. 2012)

筋ジスマウスを対象にしたエクソン51スキップの効果と安全性検証

  • ジストロフィンの発現
  • 血清クレアチン・キナーゼ値の低下
  • 筋張力・握力の改善
  • 明らかな毒性なし

(Mol Ther. 2010) (PNAS. 2012)
(Hum Mol Genet. 2013)(Nano Lett. 2015)

患者由来細胞を対象にしたエクソン・スキップ効果検定系の確立

  • 皮膚線維芽細胞を用いた評価系構築
  • イヌで有効な配列をヒト細胞へ応用
  • ジストロフィンの発現

(PLoS One. 2010)

トランスレーショナル・メディカルセンター: 橋渡し支援

病院: 医師主導治験の実施

平成25~27年

デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象にしたエクソン53スキップ薬
(NS-065/NCNP-01)の医師主導治験 (早期探索的臨床試験) を実施

  • NCNPと日本新薬株式会社が共同開発
  • 国産で初めてのモルフォリノで合成された核酸医薬品
  • モルフォリノ核酸によるエクソン53スキップ薬としては世界初
  • 本薬は平成27年10月に先駆け審査指定制度の対象品目に指定

企業治験の実施

平成28年~

日本新薬株式会社による 第Ⅰ/Ⅱ 相臨床試験が開始

NCNPが一体となって
疾患克服のための新規治療法開発を実施

筋ジストロフィーに関する取組み

Remudy これまで治療法が少ないとされた筋ジストロフィーを含む神経筋疾患の患者さんのために、新しい治療法を開発するための患者登録サイト Remudy
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク(MDCTN) 患者数が限られる筋ジストロフィーなどの希少疾病の臨床研究と治験を推進するための、全国規模では初の臨床試験を行うネットワーク 筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク(MDCTN)
筋疾患センター NCNP病院内で、筋疾患の診療を包括的に行う、多部門が連携した診療・研究チーム(multidisciplinary team) 筋疾患センター
CareCure-MD 筋ジストロフィーの治験拠点整備、包括的診療ガイドラインの研究班 CareCure-MD

関連情報

「NCNP ANNUAL REPORT 2012-2013」

神経型一酸化窒素合成酵素の活性化が筋肥大を促進する機構を解明

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「NCNP ANNUAL REPORT 2013-2014」

NCNPが提案する神経筋疾患のナショナルレジストリー:Remudy

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「NCNP ANNUAL REPORT 2014-2015」

筋肉の難病と闘う
希少で専門家も少ない筋肉の病気。
世界有数の規模を誇る筋レポジトリーを用い一日も早い治療法開発を目指す。

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NCNPにおける治験・臨床研究・橋渡し研究について


関連動画

筋ジストロフィーを始めとする難病治療の最先端研究
2012年9月15日 第1回 NCNP市民公開シンポジウム

筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク発足式 挨拶

筋ジストロフィー臨床試験ネットワークが目指すもの

臨床試験ネットワークに期待すること

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