各項目の詳細は作成中（2023.11.28）

• 神経筋疾患の病態・治療研究筋ジストロフィーをはじめとした神経・筋難病において、どのようなメカニズムで神経変性や筋萎縮が起こるのか、また、アンチセンス核酸や遺伝子編集、RNA医薬品など、新たな治療法の研究・開発を進めています。
• 筋ジストロフィーモデル動物様々な神経・筋疾患モデルマウスに加えて、筋ジストロフィーモデルイヌであるCXMDJ、新規筋ジストロフィーモデルであるマイクロミニブタを導入しています。
• 神経筋疾患患者の尿由来細胞無侵襲的に採取可能なヒト尿由来細胞を筋細胞や神経筋細胞に分化させる細胞培養モデルを構築し、神経・筋難病治療薬の高精度な新規評価系の確立を目指しています。