各項目の詳細は作成中(2023.11.28)
- 病態研究筋ジストロフィーをはじめとした神経・筋難病において、どのようなメカニズムで神経変性や筋萎縮が起こるのかを研究しています。
- 治療研究アンチセンス核酸やアデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療、RNA医薬品など、新たな治療法の研究・開発を進めています。
- 筋ジストロフィーモデル動物様々な神経・筋疾患モデルマウスに加えて、筋ジストロフィーモデルイヌであるCXMDJ、新規筋ジストロフィーモデルであるマイクロミニブタを導入しています。
- 尿由来細胞を用いた新規評価系無侵襲的に採取可能なヒト尿由来細胞を筋細胞や神経筋細胞に分化させる細胞培養モデルを構築し、神経・筋難病治療薬の高精度な新規評価系の確立を目指しています。