＜受賞演題名＞
無侵襲に筋ジストロフィー治療薬の効果をジストロフィン回復レベルにより評価可能なヒト骨格筋細胞アッセイ系

　神経研究所の遺伝子疾患治療研究部の研究グループは、筋ジストロフィー治療薬の効果を調べる方法として、患者さんの尿から樹立したヒト尿由来細胞を対象に、筋ジストロフィー治療薬の効果を評価可能な、ヒト骨格筋細胞アッセイ（治療評価）系を開発しました。この方法は、体を傷つける必要がある筋生検に代わり、無侵襲に、筋ジストロフィーの臨床試験の効果をジストロフィン回復レベルにより、予測できる可能性があります。さらには、様々な筋疾患を対象に、患者さん一人ひとりに最適な治療法の選択を可能にするプレシジョン医療の道を拓き得る成果です。

　これらの業績に対し、一連のヒト尿由来細胞研究を統括した青木吉嗣（遺伝子疾患治療研究部 部長）が、日本筋ジストロフィー協会の「協会賞」（貝谷賞）を受ける栄誉に浴しました。

＜受賞によせて＞
　受賞にあたり、尿を提供して下さった患者さん、研究を共に進めてくれた邦武克彦先生、本橋紀夫先生、滝澤歩武先生、尿採取に協力をしてくれた小牧宏文先生、竹下絵里先生に感謝の意を示したいと思います。
　この受賞を励みに、私たちは筋ジストロフィーの患者さんやその家族に寄り添い、一人でも多くの方々が希望を持って未来を迎えられるよう研究を進めてまいります。（青木吉嗣）