遺伝子疾患治療研究部へようこそ！

私達は、筋ジストロフィーを中心に遺伝性神経・筋難病の発症や病態の分子メカニズムの解明に基づく、画期的遺伝子・細胞・薬物治療法の開発に取り組んでいます。分子生物学、実験動物学・行動科学、細胞・構造生物学、生化学、薬理学、電気生理学、遺伝学、オミックス解析、シングルセル解析を駆使し、ユニークな最先端の基礎・応用研究を進めています。当研究部では充実した研究環境の下で優れた人材が切磋琢磨しており、国内外トップ施設との産学官連携により、真剣に難病の克服を目指します。

Topics

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-089/NCNP-02）の 医師主導治験（First In Human試験）の成果を発表

https://www.ncnp.go.jp/topics/2021/20210609p.html

eSkip-Finderを公開しました ⇒　 https://eskip-finder.org

遺伝性神経・筋疾患の治療法開発を目的とした エクソン・スキップのデータベースおよび機械学習モデルに基づいた世界初の予測システムです。

https://www.ncnp.go.jp/topics/2021/20210609p.html

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）の製造販売承認について

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター（小平市、理事長：水澤英洋、以下、NCNP）は、2020年3月25日に、日本新薬株式会社（本社：京都市、社長：前川重信、以下、日本新薬）と共同で見出したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下、DMD）の治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）について、日本新薬が厚生労働省から製造販売の承認を受けたことをお知らせします。

https://www.ncnp.go.jp/topics/2020/20200327.html

内閣府、第5回国立研究開発法人イノベーション戦略会議

内閣府ホームページにて第5回国立研究開発法人イノベーション戦略会議国立精神・神経医療研究センター動画が公開されています。

http://wwwc.cao.go.jp/lib_006/5kokken/5kokken_19.html

News

2023年1月10日

メンバーを更新しました。

2022年3月18日

Topicsを更新しました。

2021年9月1日

メンバーを更新しました。

2021年8月1日

研究業績を更新しました。

2021年8月1日

Columを更新しました。

2021年4月1日

研究業績を更新しました。

2021年4月1日

メンバーを更新しました。

2021年4月1日

Columを更新しました。

2020年12月18日

Columを更新しました。

2020年10月22日

研究員・学生募集を更新しました。

2020年10月06日

Columを更新しました。

2020年09月24日

遺伝子疾患治療研究部の本橋裕子併任研究員（小児神経科医長）が執筆したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に関する英文総説が、Web of Scienceの臨床医学分野で出版年被引用トップ1％論文と認定されました。J. Pers. Med. 2019, 9(1), 1

2020年09月17日

遺伝子疾患治療研究部の滝澤歩武併任研究員（脳神経内科医師）が第61回日本神経学会学術大会の最優秀口演賞（臨床部門）を受賞しました。

2020年08月24日

ウェブサイトを全面改訂しました。

Column