遺伝子疾患治療研究部：国立精神・神経医療研究センター

遺伝子疾患治療研究部へようこそ！

私達は、筋ジストロフィーを中心に遺伝性神経・筋難病の発症や病態の分子メカニズムの解明に基づく、画期的遺伝子・細胞・薬物治療法の開発に取り組んでいます。分子生物学、実験動物学・行動科学、細胞・構造生物学、生化学、薬理学、電気生理学、遺伝学、オミックス解析、シングルセル解析を駆使し、ユニークな最先端の基礎・応用研究を進めています。当研究部では充実した研究環境の下で優れた人材が切磋琢磨しており、国内外トップ施設との産学官連携により、真剣に難病の克服を目指します。

Topics

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）の製造販売承認について

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター（小平市、理事長：水澤英洋、以下、NCNP）は、2020年3月25日に、日本新薬株式会社（本社：京都市、社長：前川重信、以下、日本新薬）と共同で見出したデュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下、DMD）の治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）について、日本新薬が厚生労働省から製造販売の承認を受けたことをお知らせします。

https://www.ncnp.go.jp/topics/2020/20200327.html

News

2020年12月18日: Columを更新しました。
2020年10月22日: 研究員・学生募集を更新しました。
2020年10月06日: Columを更新しました。
2020年09月24日: 遺伝子疾患治療研究部の本橋裕子併任研究員（小児神経科医長）が執筆したデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に関する英文総説が、Web of Scienceの臨床医学分野で出版年被引用トップ1％論文と認定されました。J. Pers. Med. 2019, 9(1), 1
2020年09月17日: 遺伝子疾患治療研究部の滝澤歩武併任研究員（脳神経内科医師）が第61回日本神経学会学術大会の最優秀口演賞（臨床部門）を受賞しました。
2020年08月24日: ウェブサイトを全面改訂しました。

Column

空気の冷たさが季節を物語ります。

色づいた木々も、葉が落ちた木々も、静かに佇んでいます。

華やかな椿の花に元気づけられるようです。

討議室もひっそりと冬支度です。

2020年12月18日